基因組新數(shù)據(jù)或改寫人類進(jìn)化史 基因治療行業(yè)的需求分析

據(jù)科技日報(bào)，新的人類進(jìn)化模型表明，人類起源于非洲大陸的多個祖先種群。5月17日發(fā)表在《自然》雜志上的一項(xiàng)新研究對主流理論提出了挑戰(zhàn)，認(rèn)為智人是從非洲多個不同的種群進(jìn)化而來的，在經(jīng)歷了長期的基因混合后，最早可檢測到的分裂發(fā)生在12萬至13.5萬年前。

我國基因治療臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥領(lǐng)域分布最廣的是腫瘤，占比高達(dá)68%，其次是單基因疾病，占比12%。傳染病、心血管疾病、神經(jīng)疾病、眼部疾病占比分別約為6%、6%、2%、1%?；蛑委熆筛鶕?jù)實(shí)現(xiàn)手段的不同分為離體治療和體內(nèi)治療兩大類。數(shù)據(jù)顯示，體內(nèi)基因治療和體外基因治療占比相差不大，分別占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因載體。采用體內(nèi)方法還是體外方法由很多因素決定，比如疾病產(chǎn)生部位、體內(nèi)細(xì)胞的獲取難度等等，總體來說，體內(nèi)方法和體外方法沒有顯著的優(yōu)劣差異。

(資料圖片)

在監(jiān)管規(guī)范和政策支持下，國內(nèi)基因治療行業(yè)有望實(shí)現(xiàn)“彎道超車”，提升國內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體創(chuàng)新能力和前沿領(lǐng)域影響力。資料顯示，2025年我國基因治療市場規(guī)模將達(dá)到179億元左右;假設(shè)在2025-2027年之間，我國基因治療CAGR增速與全球保持一致，我國基因治療市場規(guī)模將達(dá)到500億元左右。

據(jù)中研研究院《2022-2027年中國基因治療行業(yè)市場全景調(diào)研與發(fā)展前景預(yù)測報(bào)告》顯示

《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》，按照藥品研發(fā)以及管理規(guī)范對CAR-T等細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)行監(jiān)管，明確CAR-T等細(xì)胞治療產(chǎn)品的申報(bào)原則。同時，南京傳奇生物的LCAR-B38M已經(jīng)成功搶得國內(nèi)首個CAR-T臨床批件。

隨著近年來國內(nèi)CGT臨床試驗(yàn)的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)獲批上市及相關(guān)產(chǎn)業(yè)政策支持，預(yù)計(jì)中國基因治療市場規(guī)模將迅速擴(kuò)大。迅速擴(kuò)大的市場規(guī)模衍生出充足的基因治療產(chǎn)品研發(fā)需求，為CDMO企業(yè)發(fā)展提供廣闊空間。

除了南京傳奇生物，我國從事CAR-T療法的公司還包括優(yōu)卡迪生物、北京馬力喏、恒潤達(dá)生、博生吉等，不過大部分還是集中在血液瘤領(lǐng)域，多以CD19和BCMA為靶點(diǎn)，布局實(shí)力瘤的包括科濟(jì)生物等。與此同時，在監(jiān)管層面，我國細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)也開始走向正規(guī)。早在2009年，免疫細(xì)胞療法作為第三類醫(yī)療技術(shù)進(jìn)行管理，后在2015年7月衛(wèi)計(jì)委決定取消第三類醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用準(zhǔn)入審批。2016年的“魏則西事件”震驚全國，反應(yīng)了我國在該領(lǐng)域一直存在著監(jiān)管不嚴(yán)，亂象叢生的現(xiàn)狀。

(1)生殖細(xì)胞基因治療：生殖細(xì)胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正?；蜣D(zhuǎn)移到患者的生殖細(xì)胞(精細(xì)胞、卵細(xì)胞中早期胚胎)使其發(fā)育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實(shí)際上，這種靶細(xì)胞的遺傳修飾至今尚無實(shí)質(zhì)性進(jìn)展?；虻倪@種轉(zhuǎn)移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數(shù)多的動物，這難適用于人類。而在人類實(shí)行基因轉(zhuǎn)移到生殖細(xì)胞，并世代遺傳，又涉及倫理學(xué)問題。因此，就人類而言，多不考慮生殖細(xì)胞的基因治療途徑。

(2)體細(xì)胞基因治療：體細(xì)胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正?；蜣D(zhuǎn)移到體細(xì)胞，使之表達(dá)基因產(chǎn)物，以達(dá)到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正?；?qū)氚畜w細(xì)胞內(nèi)染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發(fā)揮治療作用，同時還須減少隨機(jī)插入引起新的基因突變的可能性。對特定座位基因轉(zhuǎn)移，還有很大困難。

體細(xì)胞基因治療采用將基因轉(zhuǎn)移到基因組上非特定座位，即隨機(jī)整合。只要該基因能有效地表達(dá)出其產(chǎn)物，便可達(dá)到治療的目的。這不是修復(fù)基因結(jié)構(gòu)異常而是補(bǔ)償異?；虻墓δ苋毕?，這種策略易于獲得成功?；蛑委熤凶鳛槭荏w細(xì)胞的體細(xì)胞，多采取離體的體細(xì)胞，先在體外接受導(dǎo)入的外源基因，在有效表達(dá)后，再輸回到體內(nèi)，這也就是間接基因治療法。

和全球趨勢一樣，我國從事TCR-T研發(fā)的公司較少，主要有香雪、因諾生物等公司致力于TCR-T技術(shù)的研發(fā)。另外，我國也已有公司開始把基因編輯技術(shù)應(yīng)用到構(gòu)建“通用型CAR-T”的研發(fā)過程中，例如上海邦耀生物，但是還處在非常早期的階段。

涉及細(xì)胞與基因治療相關(guān)領(lǐng)域的機(jī)構(gòu)通過收購、合作開發(fā)、自主研究等形式共同推動基因治療的發(fā)展，使得基因治療已逐步走向快速發(fā)展的黃金賽道。但是，基因治療當(dāng)下的發(fā)展仍然有很多的局限性，無論是從技術(shù)研發(fā)到臨床以及商業(yè)化的推動，各個階段都面臨著機(jī)遇與挑戰(zhàn)。

在監(jiān)管規(guī)范和政策支持下，國內(nèi)基因治療行業(yè)有望實(shí)現(xiàn)“彎道超車”，提升國內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體創(chuàng)新能力和前沿領(lǐng)域影響力。資料顯示，2025年我國基因治療市場規(guī)模將達(dá)到179億元左右;假設(shè)在2025-2027年之間，我國基因治療CAGR增速與全球保持一致，我國基因治療市場規(guī)模將達(dá)到500億元左右。

隨著近年來國內(nèi)CGT臨床試驗(yàn)的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)獲批上市及相關(guān)產(chǎn)業(yè)政策支持，預(yù)計(jì)中國基因治療市場規(guī)模將迅速擴(kuò)大。迅速擴(kuò)大的市場規(guī)模衍生出充足的基因治療產(chǎn)品研發(fā)需求，為CDMO企業(yè)發(fā)展提供廣闊空間。

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